Mis ravim on Orphacol - Koolhape ja milleks seda kasutatakse?
Orphacol on ravim, mis sisaldab koolhapet, sapi ainet, mida kasutatakse rasva seedimiseks. Orphacol on näidustatud täiskasvanute ja alates ühe kuu vanustest lastest, kes ei suuda sapi tekitada geneetilise kõrvalekalde tõttu. Seda kasutatakse patsientidel, kellel ei ole piisavas koguses kahte spetsiifilist maksaensüümi (3β-hüdroksü-Δ5 -C27-steroidoksüdoreduktaas või 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktaas). "Koolhape. Kui nende primaarsete sapphapete puudus on, toodab keha ebanormaalseid sapphappeid, mis võivad maksa kahjustada, põhjustades tõsist maksapuudulikkust. Kuna esmase sapphappe sünteesi kaasasündinud vigadega patsientide arv on väike, peetakse seda haiguseks. 18. detsembril 2002 määrati Orphacol harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Kuidas Orphacolit kasutatakse - koolhapet?
Ravimit saab osta ainult retsepti alusel ning ravi Orphacol'iga peab alustama ja jälgima maksahaigustele spetsialiseerunud arst. Orphacol on saadaval kapslite kujul ja seda tuleb võtta iga päev ligikaudu samal ajal koos toiduga. Päevane annus on vahemikus 5 kuni 15 mg kehakaalu kilogrammi kohta, kohandades seda iga patsiendi jaoks vastavalt sapphappe seisundile, alustades minimaalsest ööpäevasest annusest 50 mg kuni maksimaalse annuseni 500 mg. Lapsed, kes ei saa kapsleid alla neelata , nende sisu võib lisada pudeli piimale või puuviljamahlale.Ravi tuleb lõpetada, kui maksafunktsioon ei parane kolme kuu jooksul.
Kuidas Orphacol - koolhape toimib?
Koolhape on peamine maksa toodetud primaarne sapphape. Orphacolis sisalduv koolhape asendab koolhapet, mida peaks tootma patsiendi keha. See aitab vähendada ebanormaalsete sapphapete tootmist ja soodustab sapi normaalset aktiivsust seedesüsteemis, leevendades haigusseisundi sümptomeid.
Milles seisneb uuringute põhjal Orphacol - Cholic acid kasulikkus?
Kuna koolhape on teadaolev aine ja selle kasutamine nende ensüümipuuduste korral on hästi teada, esitas taotleja teaduskirjanduse andmed. Taotleja esitas andmed teaduskirjandusest, mis on kogutud 49 patsiendi kohta, kellel on esmaste sapphapete sünteesi vead (38 patsienti, kellel oli 3β-hüdroksü-Δ5-C27-steroidi oksüdoreduktaasi puudulikkus ja 11 patsienti, kellel oli 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktaasi puudulikkus.) Seejärel võrdles ta toimet 28-le koolhappega ravitud isikule võrreldes toimega patsiente, keda raviti erinevate sapphapetega või kes ei saanud mingit asendusravi. Teaduslikust kirjandusest selgus, et ravi koolhappega vähendab ebanormaalsete sapphapete hulka patsientidel, taastab normaalse maksafunktsiooni ja aitab kaasa maksa siirdamise vajaduse edasilükkamisele või selle ärahoidmisele. .
Mis riskid kaasnevad Orphacol - Koolhappega?
Orphacol'i kasutamisel täheldatud kõrvaltoimed on kõhulahtisus, sügelus, transaminaaside (maksaensüümide) aktiivsuse suurenemine ja mõnikord sapikivid, kuigi nende esinemissagedust ei saa olemasolevate piiratud andmete põhjal usaldusväärselt hinnata. Orphacol'i ei tohi kasutada inimesed, kes võivad olla koolhappe või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised). Seda ei tohi kasutada patsiendid, kes kasutavad epilepsiaravimit fenobarbitaali.
Miks Orphacol - Cholic acid heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) märkis, et koolhappe kasutamine esmase sapphappe sünteesi kaasasündinud vigade ravis on meditsiinipraktikas hästi välja kujunenud ja teaduskirjanduses hästi dokumenteeritud, kuigi dokumenteeritud juhtumite arv on seisundi harulduse tõttu madal. Seetõttu otsustas ta, et Orphacoli kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas anda ravimile müügiloa. Orphacolile anti müügiluba erandlikel asjaoludel, kuna haiguse harulduse tõttu ei olnud võimalik Orphacol'i kohta täielikku teavet saada. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal uue olemasoleva teabe läbi ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt.
Millist teavet Orphacol - Koolhape kohta veel oodatakse?
Kuna Orphacolile anti erandlikel tingimustel müügiluba, loob Orphacolit turustav ettevõte Orphacoliga ravitud patsientide andmebaasi, et jälgida ravi ohutust ja tõhusust ning esitab tulemused korrapäraste ja kindlate ajavahemike järel inimravimite komiteele.
Mis meetmed võetakse, et tagada Orphacol - Cholic acid ohutu ja tõhus kasutamine?
Orphacoli võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle plaani alusel on Orphacoli ravimi omaduste kokkuvõttele ja pakendi infolehele lisatud ohutusalast teavet, sealhulgas asjakohaseid ettevaatusabinõusid, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima. Orphacolit valmistav ettevõte esitab ka kõigi liikmesriikide arstidele, kes soovivad Orphacol'i välja kirjutada, toimiku, mis sisaldab ravimi kirjandust ja teavet nende seisundite õige diagnoosimise, kõrvaltoimete riskide ja ravimi õige kasutamise kohta.
Lisateave Orphacol - Koolhappe kohta
12. Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Orphacol'i kohta on saadaval ameti veebisaidil: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Kokkuvõtte viimane uuendus: 09-2013.
Sellel lehel avaldatud teave Orphacol - Koolhappe kohta võib olla aegunud või puudulik. Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.
