Mis ravim on Brineura - Cerliponase Alfa ja milleks seda kasutatakse?
Brineura on ravim II tüüpi neuronaalse ceroidi lipofustsinoosi (CLN2) raviks, mis on laste pärilik seisund, mis põhjustab progresseeruvat ajukahjustust.
Kuna CLN2 -ga patsientide arv on väike, peetakse seda haigust haruldaseks ja Brineura määrati 13. märtsil 2013 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Brineura sisaldab toimeainena tserliponaasi alfa.
Kuidas Brineura - Cerliponase Alfa kasutatakse?
Brineura infundeeritakse otse ajju. Enne esmast infusiooni tuleb patsiendile teha operatsioon, et siirdada seade, mis kulgeb kolju välisküljelt läbi vedelikuõõne ajju, kus ravim vabaneb.
Infusioone teeb üks kord kahe nädala jooksul tervishoiutöötaja, kellel on kogemusi ravimite toimetamisel ajju. Infusioonireaktsioonide ohu vähendamiseks võidakse patsientidele enne Brineura -ravi või ravi ajal manustada teisi ravimeid või infusiooni aeglustada. Ravi võib jätkata seni, kuni patsient saab sellest kasu.
Brineura saab ainult retsepti alusel.Lisateavet leiate pakendi infolehelt.
Kuidas Brineura - Cerliponase Alfa toimib?
CLN2 -ga patsientidel puudub aju normaalseks arenguks vajalik ensüüm, mida nimetatakse tripeptidüülpeptidaas 1 -ks (TPP1). Brineura toimeaine alfa cerliponaas on TPP1 koopia ja seda kasutatakse puuduva ensüümi asendamiseks.
Ravim infundeeritakse otse ajju, et mööduda hematoentsefaalbarjäärist, mis on kaitsebarjäär, mis eraldab verevoolu ajust ja takistab selliste ainete nagu ravimite sattumist ajukoesse.
Milles seisneb uuringute põhjal Brineura - Cerliponase Alfa kasulikkus?
Varasemates uuringutes on näidatud, et Brineura vähendab haiguse progresseerumise kiirust, mõõdetuna standardse hindamisskaala järgi.
Uuringus, milles osales 23 last (keskmine vanus 4 aastat), keda raviti peaaegu aasta Brineuraga, ei esinenud 20-l (87%) 2-punktilist motoorika- ja keeleoskuse kadu, mida oli ajalooliselt täheldatud patsientidel, kes ravi ei saanud.
Hindamise viisid läbi arstid, kes määrasid patsientidele motoorika ja keeleoskuse eraldi hinded (kus 0 on raskem ja 3 on normaalne). Patsiendi lõppskoor oli kahe skoori summa.
Järeluuringus püsis Brineura kasulikkus veel aasta; tulemused näitasid, et enamikul patsientidest võib haigust aeglustada. See uuring jätkub.
Millised on Brineura - Cerliponase Alfaga kaasnevad riskid?
Brineura kõige sagedamad kõrvalnähud (võivad esineda rohkem kui ühel inimesel viiest) on palavik, madal proteiinisisaldus CSF -is (aju- ja seljaaju vedelik), ebanormaalne EKG (südame aktiivsuse test), oksendamine. , ülemiste hingamisteede infektsioonid (nina- ja kurguinfektsioonid) ja ülitundlikkusreaktsioonid (allergilised). Brineura kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Brineura't ei tohi kasutada patsiendid, kellel on Brineura kasutamisel tekkinud eluohtlikud (allergilised) ülitundlikkusreaktsioonid ja kelle sümptomid kordusid ravimi uuesti manustamisel. Samuti ei tohi seda anda patsientidele, kellele on implanteeritud šunt, et eemaldada liigne vedelik ajust. Lõpuks ei tohi Brineura't patsientidele anda, kui seadmega on probleeme, näiteks leke või infektsioon.
Miks Brineura - Cerliponase Alfa heaks kiideti?
Olemasolevad andmed näitavad, et Brineura aitab aeglustada motoorsete ja keeleoskuste kadu CLN2 -ga patsientidel, kellel pole muud ravi.
Turvalisuse osas ei ilmne andmetest lubamatuid probleeme. Seetõttu jõudis agentuuri inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee järeldusele, et Brineura kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis.
Brineurale anti müügiluba erandlikel asjaoludel, kuna haiguse harulduse tõttu ei olnud võimalik Brineura kohta täielikku teavet saada. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal uue olemasoleva teabe läbi ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt.
Millist teavet Brineura kohta veel oodatakse?
Kuna Brineurale anti erandlikel tingimustel müügiluba, esitab seda turustav ettevõte täiendavaid andmeid uuringutest, mis käsitlevad ravimi ohutust, sealhulgas allergiliste reaktsioonide riski pikaajalisel kasutamisel ning selle pikaajalist efektiivsust aeglustamisel või peatamisel. motoorsete ja keeleoskuste halvenemine. Uuringutes osalevad alla kaheaastased lapsed, kelle kohta praegu andmed puuduvad.
Mis meetmed võetakse, et tagada Brineura - Cerliponase Alfa ohutu ja tõhus kasutamine?
Brineura turundav ettevõte tagab, et kõik tervishoiutöötajad, kellele ravimit eeldatakse kasutama hakatakse, saavad õppematerjali selle kohta, kuidas seda kasutada ja kuidas vältida seadmega seotud probleeme, näiteks nakatumist või takistust.
Soovitused ja ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima Brineura ohutuks ja tõhusaks kasutamiseks, on esitatud ka ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehel.
Lisateave Brineura - Cerliponase Alfa kohta
Brineura Euroopa avaliku hindamisaruande täieliku versiooni leiate ameti veebisaidilt: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Brineura ravi kohta lisateabe saamiseks lugege pakendi infolehte (mis on Euroopa avaliku hindamisaruande lisatud) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Brineura kohta on saadaval ameti veebisaidil: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Sellel lehel avaldatud teave Brineura - Cerliponase Alfa kohta võib olla aegunud või puudulik. Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.
