Mis on Cystadane?
Cystadane on suukaudne pulber, mis sisaldab toimeainena veevaba betaiini.
Milleks Cystadane'i kasutatakse?
Cystadane'i kasutatakse homotsüstinuuria ravis täiendusena teistele ravimeetoditele, nagu vitamiin B6 (püridoksiin), vitamiin B12 (kobalamiin), folaat ja spetsiifiline dieet.
Homotsüstinuuria on pärilik (geneetiline) haigus, mille puhul organism ei suuda aminohapet metioniini täielikult metaboliseerida. Metioniin esineb looduslikult toiduvalkudes ja muundatakse tavaliselt homotsüsteiiniks, seejärel tsüsteiiniks. Homotsüstinuuriast mõjutatud patsiendid ei suuda homotsüsteiini muuta Tsüsteiiniks; järelikult koguneb homotsüsteiin veres ja uriinis. Tüüpilised homotsüstinuuria sümptomid on: tromboos (verehüüvete teke veresoontes), luude haprus, luustiku kõrvalekalded, ectopia lentis (ebanormaalsus, mille korral lääts on normaalsest asendist nihkunud) ja vaimne alaareng. See on tõsine haigus. kõrge suremus. Cystadane'i kasutatakse patsientidel, kellel on kõigi kolme teadaoleva tüüpi homotsüstinuuria, mis on põhjustatud metioniini metabolismi jaoks vajalike ainete puudusest ("tsüstationiin -beeta -süntaas" [CBS] või "5.10 - metüleentetrahüdrofolaatreduktaas" [MTHFR ]) või "kobalamiini kofaktori metabolismi" defektidest (cbl).
Kuna homotsüstinuuriaga patsientide arv on väike, peetakse seda haigust haruldaseks ning Cystadane määrati 9. juulil 2001 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Cystadane'i kasutatakse?
Ravi Cystadane'iga peab jälgima homotsüstinuuriaga patsientide ravis kogenud arst.
Üle 10 -aastastele patsientidele soovitatav Cystadane'i standardannus on 6 g päevas, jagatuna kaheks võrdseks annuseks. Alla 10 -aastased lapsed peaksid võtma 100 mg kehakaalu kilogrammi kohta päevas, jagatuna kaheks võrdseks annuseks. Laste annust saab kohandada vastavalt ravivastusele (jälgitakse homotsüsteiini taseme mõõtmisega veres); sageduse suurendamine üle kahe korra päevas või annuse suurendamine üle 150 mg kehakaalu kilogrammi kohta ei paranda Cystadane kasulikkust. Ravi eesmärk on hoida homotsüsteiini tase plasmas alla 15 μM või alla normaalväärtuse. võimalikult madal. Tavaliselt saavutatakse see ühe kuu jooksul.
Cystadane'iga on kaasas 3 mõõtelusikat, mis annavad 100 mg, 150 mg ja 1 g
tolmu. Annus tuleb täielikult lahustada vees, mahlas, piimas, imiku piimasegus või toidus ning see tuleb kohe pärast segamist alla neelata.
Kuidas Cystadane toimib?
Betaiin on looduslik aine, mis on ekstraheeritud suhkrupeedist. Homotsüstinuuria korral vähendab betaiin plasma homotsüsteiini taset, hõlbustades organismis reaktsiooni, mida nimetatakse "remetüleerimiseks", mille käigus homotsüsteiin muundatakse tagasi metioniiniks, parandades seeläbi haiguse sümptomeid.
Kuidas Cystadane'i uuriti?
Ettevõte esitas teaduskirjandusest andmeid Cystadane kohta. Nende hulgas oli 202 aruannet, milles kirjeldati erinevates annustes manustatud Cystadane toimet homotsüsteiini tasemele erinevas vanuses homotsüstinuuriaga patsientidel. Teavet sümptomite, annuse ja ravi kestuse ning muude võetud ravimite kohta esitati ka 140 patsiendi kohta
samal ajal. Enamik patsiente kasutas ka vitamiini B6 või B12 või folaati. Nendest uuringutest saadud teavet võrreldi avaldatud aruannetega, mis kirjeldasid täheldatud tulemusi sama haigusega ravimata patsientidel.
Milles seisneb uuringute põhjal Cystadane kasulikkus?
Cystadane'i kasutanud patsientidel vähenes homotsüsteiini tase rohkem kui ravimata patsientidel, mis olid seotud kardiovaskulaarsete (südame ja veresoonte) sümptomite paranemise ja närvisüsteemi paranemisega, millest teatasid ligikaudu kolmveerand Cystadane-ravi saanud patsientidest. Ravim oli efektiivne kõigi kolme tüüpi homotsüstinuuriaga patsientide ravis.
Mis riskid Cystadane'iga kaasnevad?
Cystadane kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud rohkem kui ühel patsiendil 10 -st) on tasemed
kõrgenenud metioniini sisaldus plasmas. Metioniini taset tuleb jälgida Cystadane'i võtvatel patsientidel, kuna nende taseme tõus võib olla seotud aju tursega (aju turse). Patsiendid, kellel esinevad ajuturse sümptomid, nagu hommikune peavalu koos oksendamise või nägemishäiretega, peaksid sellest oma arstile teatama, sest ravi Cystadane'iga võib olla vaja katkestada. Cystadane kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.Cystadane'i ei tohi kasutada patsientidel, kes on betaiini suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Cystadane heaks kiideti?
Inimravimite komitee (CHMP) jõudis järeldusele, et hoolimata piiratud süstemaatilistest uuringutest Cystadane'iga on ravim kasulik täiendava ravina homotsüstinuuria ravis, vitamiinipõhise ravi täiendusena ja kombinatsioonis eridieet Komitee märgib, et Cystadane ei asenda muid ravimeetodeid.
Inimravimite komitee otsustas, et Cystadane kasulikkus homotsüstinuuria täiendava ravina on suurem kui sellega kaasnevad riskid, kui seda kasutatakse vastavalt ravimi juhistele, ja soovitas seetõttu anda sellele müügiloa.
Mis meetmed võetakse, et tagada Cystadane'i ohutu kasutamine?
Ettevõte, kes toodab Cystadane'i, loob registri patsientidest, kes ravimit võtavad
jälgida nende ohutust. Eelkõige jälgib see aju turse juhtumeid, mida on ravimi uuringu ajal täheldatud vähesel arvul patsientidel.
Muu teave Cystadane kohta:
15. veebruaril 2007 andis Euroopa Komisjon Orphan Europe SARL -ile Cystadane'i müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus.
Cystadane nimetamiseks harva kasutatavaks ravimiks klõpsake siin.
Cystadane EPARi täisversiooni leiate siit.
Selle kokkuvõtte viimane uuendus: 01-2007.
Sellel lehel avaldatud teave Cystadane - veevaba betaiini kohta võib olla aegunud või puudulik. Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.
